THERAPIE UND ARZNEIMITTEL
Unsere Therapie basiert auf einem innovativen, biotechnologisch hergestellten Enzym, das gezielt körpereigene Ablagerungen reduziert und abbaut.
Die Wirksamkeit des Enzyms wurde im Rahmen einer präklinischen Proof-of-Concept-Studie von den Charles River Labs, USA, bestätigt.
Ziel ist die Zulassung als Arzneimittel zur Behandlung familiärer Hypercholesterinämie sowie weiterer Indikationen mit hohem medizinischem Bedarf.
PROJEKT „BELACT“
Das Projekt BELACT wurde unter fachlicher Begleitung und Befürwortung des Wissenschaftlichen Beirats der Pharmact erstellt und dient als Grundlage für die Einleitung erforderlicher Zulassungsverfahren. Vereinfacht sind drei Projektschritte erforderlich: Die Herstellung mehrerer Chargen des Enzyms, standardisierte Tierversuche und mehrere klinische Studien.
Die Herstellung des Wirkstoffs erfolgt unter Anwendung gentechnischer Verfahren gemäß den aktuellen regulatorischen und produktionstechnischen Standards – ausschließlich am Standort Deutschland.
Die zugrundeliegenden wissenschaftlich-technologischen Entwicklungen sind durch Patente geschützt. Diese Schutzrechte sichern die Grundlage für eine wettbewerbsfähige internationale Vermarktung des Medikaments mit potenzieller Anwendung bei einer Vielzahl von Patienten weltweit.
Alles in allem ist dies unsere Grundlage der Studieneinreichung zur Zulassung des neuen Wirkstoffs durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA), parallel bereiten wir den Zulassungsprozess durch die US FDA (Food and Drug Agency) vor.
PROJEKTENTWICKLUNG
Das Herstellungsverfahren für das Enzymgemisch ist final definiert und bereit für die Produktion. Die erste Charge wurde erfolgreich für den präklinischen Wirksamkeitsnachweis verwendet.
Mit der Verfügbarkeit weiterer Produktionschargen beginnt nun die Vorbereitung standardisierter Tierversuche und toxikologischer Untersuchungen.
Die Studienplanung wurde gemeinsam mit den Behörden abgestimmt, in Milestones unterteilt und ist bereit zur Umsetzung. Die klinischen Studien (Phasen I/II/III) sind vorbereitet und zwei führenden Universitätskliniken zur multizentrischen Durchführung übergeben worden.
Der Einreichungsprozess ist in Bearbeitung, sodass die klinischen Studien an mindestens 2 Standorten multizentrisch durchgeführt werden können.
Ziel ist es, möglicherweise eine Zulassung in den USA gemeinsam mit einem Partnerunternehmen zu erwirken. Die entsprechenden Vorbereitung sind in Arbeit.